Hà Nội ngày 16/9/2025, Tổng hội Y học Việt Nam phối hợp cùng Bộ Y tế tổ chức Tọa đàm khoa học triển khai “Kế hoạch hành động quốc gia về quản lý bệnh hiếm giai đoạn 2025–2026”. Sự kiện quy tụ lãnh đạo Bộ Y tế, Bảo hiểm Xã hội Việt Nam, các chuyên gia đầu ngành, cùng đại diện nhiều bệnh viện lớn trên cả nước.
Theo thống kê, trên thế giới có khoảng 300 triệu bệnh nhân mắc hơn 6.000–7.000 loại bệnh hiếm, chiếm 3,5 – 5,9% dân số. Tại Việt Nam, cứ 15 người thì có 1 người bị ảnh hưởng, tương đương khoảng 6 triệu bệnh nhân, trong đó 58% là trẻ em. Đáng lưu ý, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do không được chẩn đoán và điều trị kịp thời.
Chia sẻ tại tọa đàm, PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương, cho biết: “Bệnh hiếm thường rất khó chẩn đoán do thiếu thông tin, thiếu chuyên gia và nhiều bệnh chưa có phương pháp điều trị hiệu quả. Thậm chí có tới 40% trường hợp bị chẩn đoán nhầm, dẫn đến điều trị muộn, sai hướng và chi phí cao. Người bệnh chịu nhiều thiệt thòi, đồng thời đặt ra thách thức lớn cho hệ thống y tế.”
Ở góc độ nghiên cứu, TS Nguyễn Khánh Phương, Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách Y tế, nhấn mạnh: “Khó khăn nhất hiện nay là chi phí điều trị. Nhiều loại thuốc hiếm vừa khan hiếm vừa có giá thành cao, khiến bệnh nhân khó có cơ hội tiếp cận. Vì vậy, cần sớm xây dựng danh mục bệnh hiếm chính thức và cải thiện cơ chế chi trả bảo hiểm y tế để mở rộng hỗ trợ tài chính cho người bệnh.”
PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên - Chủ tịch Tổng hội phát biểu khai mạc chương trình
Hưởng ứng Nghị quyết WHA 78 của Đại hội đồng Y tế Thế giới coi bệnh hiếm là ưu tiên y tế toàn cầu, Bộ Y tế đã ban hành Quyết định 2885/QĐ-BYT ngày 12/9/2025 phê duyệt Kế hoạch hành động quốc gia về quản lý bệnh hiếm 2025–2026, đồng thời công bố Ban Chỉ đạo tăng cường quản lý bệnh hiếm quốc gia theo Quyết định 337/QĐ-BYT.
Ban Chỉ đạo do GS.TS Trần Văn Thuấn – Thứ trưởng Bộ Y tế làm Trưởng ban, sẽ đóng vai trò tham mưu, điều phối và giám sát triển khai kế hoạch, bảo đảm các chính sách quản lý bệnh hiếm được thực hiện hiệu quả và kịp thời. Kế hoạch hành động tập trung vào 5 nhiệm vụ trọng tâm: Hoàn thiện thể chế, ban hành Danh mục bệnh hiếm và thuốc hiếm; Xây dựng hướng dẫn chẩn đoán, điều trị chuẩn hóa; Phát triển các trung tâm chuyên sâu về chẩn đoán và điều trị; Nâng cao năng lực cho đội ngũ y tế trong các chuyên ngành trọng điểm; Đẩy mạnh truyền thông, nghiên cứu khoa học, hợp tác quốc tế, đồng thời cải thiện cơ chế tài chính – bảo hiểm cho người bệnh.
TS.BS Hà Anh Đức - Cục trưởng Cục Quản lý Khám chữa bệnh, Bộ Y tế phát biểu khai mạc chương trình
TS.BS Hà Anh Đức, Cục trưởng Cục Quản lý Khám chữa bệnh, Bộ Y tế, nhấn mạnh: “Triển khai kế hoạch là nhiệm vụ cấp bách, cần sự vào cuộc của toàn hệ thống chính trị, xã hội và cộng đồng y tế. Đặc biệt, việc xây dựng cơ chế bảo hiểm y tế phù hợp sẽ giúp giảm gánh nặng tài chính và mở rộng cơ hội điều trị cho bệnh nhân.”
PGS.TS Nguyễn Thị Xuyên, Chủ tịch Tổng hội Y học Việt Nam, khẳng định: “Tổng hội cam kết sẽ tiếp tục đồng hành cùng Bộ Y tế và các cơ quan liên quan trong triển khai các hoạt động quản lý bệnh hiếm. Mục tiêu là nâng cao chất lượng cuộc sống cho người bệnh, lan tỏa thông điệp nhân văn ‘không ai bị bỏ lại phía sau’.”
Việc ban hành và triển khai Kế hoạch hành động quốc gia về quản lý bệnh hiếm 2025–2026 là bước đi quan trọng, thể hiện sự quan tâm sâu sắc của ngành y tế và cộng đồng khoa học đối với một nhóm người bệnh dễ bị tổn thương. Đây cũng là lời kêu gọi đội ngũ nhân viên y tế, các cơ quan chức năng và toàn xã hội cùng chung tay tạo nên hệ thống y tế công bằng, nhân văn và bao trùm./.